听力快讯丨Sensorion 宣布 Audiogene SENS-501 临床试验取得积极数据

Sensorion（股票代码：FR0012596468 – ALSEN）是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发用于恢复、治疗和预防听力损失疾病的创新疗法。该公司宣布了SENS-501（一种基因疗法候选药物，用于治疗与OTOF基因突变相关的特定先天性耳聋）1/2期Audiogene临床试验低剂量组的初步积极数据。第二组更高剂量的试验正在进行中，招募工作已接近完成。

迄今为止，所有已给药患者（5名）的结果证实，SENS-501及相应手术流程在所有参与的婴幼儿和学步儿童（根据研究方案要求，年龄 6-31 个月，注射时未接受过人工耳蜗植入）中耐受性良好。SENS-501 的耳蜗内给药过程顺利，未报告严重不良事件或严重副作用。

第一组共纳入3名患者，接受了1.5E11 vg/载体/耳的低剂量SENS-501治疗，这一剂量对应临床前研究中的最小有效剂量。该组的主要目标是评估SENS-501经耳蜗内给药的安全性和可行性。在第一组中，11个月大（注射时年龄）的3号患者出现了早期听力改善迹象。研究人员通过标准听力测试（听觉脑干反应ABR、纯音测听PTA及患者（家长）报告结果PROs）评估了3号患者的临床反应。

3号患者的3个月数据显示：

• 在两个频率上出现阳性ABR反应，最好的频率阈值达到70分贝。

• 纯音测听显示两个言语频率的听力水平改善，最好的频率阈值达到90分贝。

• 家长报告显示患者对声音和语音的反应发生显著变化，患者IT-MAIS评分提升 16 分（较基线相对改善145%），并且根据基于年龄的家长问卷（LittlEARS）评估，患者达到了相应年龄的预期听觉里程碑。

采用更高剂量的第二组招募工作已接近完成。公司计划在第二组数据成熟到足以确定项目下一步计划时，再提供后续更新。

澳大利亚韦斯特米德儿童医院耳鼻喉科高级专科医生CatherineBirman教授表示：“我很高兴报告SENS-501在第一批接受这种高度创新疗法的婴幼儿和学步儿童中的初步第一组数据。SENS-501治疗的安全性良好，第一组的3号患者出现的早期听觉反应迹象非常令人鼓舞，尤其是考虑到注射的载体剂量极低，主要用于评估疗法及耳蜗内手术流程的安全性。我期待3号患者的下次随访，并将继续推进Audiogene试验的第二组，评估更高剂量SENS-501的效果。对31个月以下且未接受过人工耳蜗植入的儿童进行治疗是一项迫切需要的任务，因为如果能在儿童三岁前恢复听力，有望使其获得语言能力。感谢Sensorion对这一患者群体的投入。”

1/2期Audiogene临床试验（临床试验注册号：NCT06370351）是在与巴斯德研究所的战略合作框架内开发的，由巴黎公立医院集团（AP-HP）内克儿童医院儿科听力学研究中心协调研究员、儿科耳鼻喉及头颈外科医生NatalieLoundon教授主导。该试验旨在评估耳蜗内注射SENS-501治疗OTOF基因突变所致听力损失的方法在6-31个月且未接受过人工耳蜗植入的儿科患者中的安全性和有效性。

Audiogene试验包含剂量递增阶段，分为两组，每组各3名患者：第一组接受低剂量SENS-501（1.5E11vg/载体/耳），第二组接受更高剂量（4.5E11vg/载体/耳）。剂量递增阶段后，将进入基于选定剂量的剂量扩展组。虽然剂量递增阶段的主要终点为安全性，但剂量扩展阶段的主要终点为注射后12个月的听觉脑干反应（ABR）。

Audiogene是首个针对独特同质人群（6至31个月大且未植入人工耳蜗的婴幼儿和学步儿童）的基因治疗临床试验。针对这一年轻患者人群旨在最大化这些婴幼儿和学步儿童获得语言的机会（3岁以下，大脑可塑性最佳）。此外，该试验的独特之处在于，所有入组患者的治疗耳及对侧耳均无当前或既往人工耳蜗植入史，这有助于更好地评估基因疗法对语言发展的作用。

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原文来源：https://hearingreview.com/inside-hearing/research/sensorion-announces-positive-data-from-audiogene-sens-501-clinical-trial